높은 약값에 허덕이는 50만 희귀질환자...문재인케어에 높은 기대감
높은 약값에 허덕이는 50만 희귀질환자...문재인케어에 높은 기대감
  • 유대형 기자 (ubig23@k-health.com)
  • 승인 2017.12.23 11:24
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

ㆍ희귀질환치료제 있어도 급여지원 없어 높은 의료비 부담
ㆍ희귀질환의 현실과 괴리된 위험분담제·경제성평가 특례제도 
ㆍ해외에서는 희귀질환 고려한 다양한 보장성강화제도 운영 중

40대 남성 A씨는 운동 중 갑작스러운 호흡곤란으로 의식을 잃고 응급실에 실려 갔다. A씨는 정밀검사에서 유전성혈관부종을 진단받았다. 유전성혈관부종은 체액이 혈관 밖으로 새어나가 손, 발, 사지 등의 신체조직이 붓는 희귀질환으로 심하면 기도폐쇄가 나타나 생명을 잃을 수도 있다. A씨는 치료제가 국내에서 출시될 예정이라고 들었지만 약값이 300~400만원에 달해 사용할 엄두도 못 내고 있다.

■급여등재율 낮아 접근성 낮았던 희귀질환치료제, 제도개선방법 점검해야

지금까지 발견된 희귀질환은 7000여종에 이르지만 이중 치료제가 개발된 질환은 5%에 그친다. 특히 치료제가 있더라도 대부분 가격이 높고 비급여인 경우가 많아 환자부담이 매우 큰 상황이다.

국내에도 50만명의 희귀질환자가 있다. 하지만 국내 희귀질환치료제의 급여등재율은 58%다. 전체치료제의 급여등재율 74%와 비교했을 때 부담이 높은 편이다. 이에 희귀질환자에게 치료보장성을 강화해야 한다는 목소리가 커지고 있다.

희귀질환치료제 급여등재율이 낮은 이유는 비교약제가 없거나 적은 환자수로 경제성평가를 진행하기 어렵기 때문이다. 이를 고려해 정부에서도 2013년 위험분담제, 2015년 경제성평가 특례제도를 제정하는 등 선별등재시스템의 한계를 보완할 수 있는 제도를 구축했다.

대부분 희귀질환은 건강에 치명적이지만 개발된 치료제가 없는 상황이다. 다행히 치료제가 있더라도 가격이 높고 비급여인 경우가 많아 환자가 받는 부담이 매우 크다. 이에 의료비부담을 덜어줄 문재인케어가 희귀질환자들에게 큰 기대를 받고 있다.

현재 위험분담제와 경제성평가 특례제도에서 경제성평가를 면제받으려면 대체가능한 치료법이 없고 생존을 위협할 정도의 심각한 질환이라는 요건을 충족해야 한다.

하지만 희귀질환치료제는 이에 부합하지 못하는 경우가 많다. 희귀질환은 치료제가 없더라도 증상을 완화하기 위해 약을 사용하는데 이를 치료법이 있는 것으로 평가하기 때문이다. 또 질병으로 일상을 보내는 것이 힘들지만 생존기간이 길어 생명에 지장이 없는 것으로 여겨져 제외되는 것이다.

예를 들어 애브비의 ‘듀오도파장내겔’은 경구용치료제로도 증상이 조절되지 않는 중증 파킨슨병환자에게 운동능력약화와 경직현상개선 등 새로운 치료옵션으로 주목받았지만 경제성평가 면제요건에 부합하지 않는다는 이유로 급여가 거부됐다.

응급상황에서 스스로 투약할 수 있는 유전성혈관부종 치료제, 샤이어의 ‘피라지르주’도 영국, 캐나다 등 해외에서는 보험이 적용되고 있다. 하지만 국내에서는 적절한 치료제가 없음에도 급여화되지 못했다. 유전성혈관부종의 급성발작에 쓰일 수 있는 치료제 ‘루코네스트’와 ‘베너리트’도 비급여항목으로 사실상 유전성혈관부종환자는 접근할 수 있는 치료제가 없는 셈이다.

이외에도 국소발병발작 치료제 ‘빔팻’, 특발성폐섬유증 치료제 ‘오페브’ 등은 해외에서 급여화됐지만 국내에서는 비급여로 높은 치료비를 감당할 수 없는 환자들이 치료할 엄두도 못 내고 있다.

■영국, 프랑스, 스웨덴 등 해외사례 참고해 알맞은 제도 구축해야

해외에서는 이미 희귀질환환자의 보장성을 강화하기 위해 다양한 제도를 운영하고 있다. 실제로 이 제도들은 성과가 있어 향후 희귀질환보장성 강화제도를 구체화하는데 참고할만하다.

영국은 초희귀질환의 급여여부를 투명하게 관리하기 위해 별도의 급여판정 시스템인 ‘HST(Highly Specialised Technologies)’ 평가제도를 운영하고 있다. HST평가제도에서는 해당치료제가 ▲환자·보호자의 삶에 미치는 영향 ▲임상적 효과성의 크기와 근거수준 ▲재정영향 ▲효율성 ▲건강 외 추가적인 편익 ▲다른 서비스공급에 미치는 영향 등을 고려해 약제급여여부를 평가한다.

프랑스의 ‘ATU(Temporary authorization for use)’ 제도는 환자별평가를 통해 시판이 허가되지 않은 의약품도 건강보험재정을 지원하며 스웨덴도 환자별로 검토해 급여대상이 아닌 희귀의약품 치료비를 뒷받침해주고 있다.

공공재원이 아닌 별도로 추가예산을 마련해 운영하는 경우도 있다. 호주, 벨기에는 정부에서 희귀질환자를 위한 별도의 기금을 마련하고 환자별평가를 통해 비급여치료제에 대한 비용을 지원하고 있다.

호주는 정부예산으로 운영하는 ‘LSDP(Life Saving Drugs Programs)’로 비용효과성기준을 충족하지 못해 급여에 실패한 희귀의약품의 비용을 환자별평가에 따라 지급한다. 벨기에도 건강보험예산에서 특별연대기금을 별도로 조성하고 시판허가가 안됐거나 건강보험급여가 인정되지 않은 희귀의약품을 지원한다.

우리나라에서는 문재인 정부가 국민들의 의료비부담을 낮추고 고액의료비로 인한 가계파탄을 막기 위해 ‘건강보험 보장성 강화대책(일명 ’문재인케어‘)’을 발표했다. 이에 가계부담의료비가 줄어든다는 기대감이 커지고 있다.

특히 정부가 희귀질환 등록·지원 등에 관한 사항을 현재 심의하고 있으며 희귀질환치료제의 선별급여방안을 추진할 예정으로 밝혀 희귀질환자들은 이번 대책에 관해 주목하고 있다.

정부는 현재 약제선별등재시스템을 유지하면서 기준비급여약제는 필요에 따라 환자본임부담률을 30~90% 내에서 차등적용하는 ‘선별급여제도’를 실시할 예정이다. 또 2022년까지 급여에 등재되지 못한 등재비급여약제에 대해서도 고가신약 신속등재방안 등을 통해 지원방안을 마련하겠다고 밝힌 지금, 희귀질환치료제의 급여화 가능성에 대해 귀추가 주목된다.


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.