단장증후군 치료제 ‘가텍스주’ 허가…“새로운 치료옵션 될 것”
단장증후군 치료제 ‘가텍스주’ 허가…“새로운 치료옵션 될 것”
  • 유대형 기자 (ubig23@k-health.com)
  • 승인 2018.09.11 15:29
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장내흡수력 증가시키는 가텍스주…삶의 질 현격히 떨어뜨리는 총정맥영양법, 가족부담 덜어준다

샤이어코리아는 단장증후군환자의 치료로 허가받은 '가텍스주'의 기자간담회를 오늘(11일) 열어 국내 치료현실과 가텍스주 임상데이터를 발표했다.

단장증후군은 국내환자수가 정확하게 집계된 바가 없을 정도로 희귀한 질환이다. 국내환자수가 1만2000여명에 달할 것으로 분석되지만 질병코드도 부여되지 않았을 정도로 정확한 파악이 어려워 진단과 치료에도 어려움이 따른다는 설명이다.

단장증후군은 선천성 또는 수술적 절제로 전체 소장의 50% 이상이 소실, 흡수장애와 영양실조를 일으키는 질환이다. 심각해지면 자칫 사망에도 이를 수도 있다 .건강한 성인의 소장길이는 평균 6m지만 단장증후군 환자는 2m 이하로 영양분을 충분히 흡수하지 못한다.

발병유형에 따라 선천성과 후천성으로 구분하는데 선천성 단장증후군은 ‘11q24.1 염색체’의CLMP 유전자이상 때문에 발생하며 후천성 단장증후군은 괴사성소장결장염, 장관이상 회전증, 태변으로 인한 장폐색, 장관탈장, 크론병 등으로 인한 광범위한 외과적절제술 때문에 생긴다.

이날 자리에서는 삼성서울병원 소아외과 이상훈 교수가 국내에 잘 알려지지 않은 단장증후군에 대한 정보와 국내 치료환경을 공유했으며 샤이어코리아 메디컬팀 천호준 부장이 가텍스의 임상결과와 새로운 치료옵션으로서의 가치에 대해 설명했다.

 삼성서울병원 소아외과 이상훈 교수는 “단장증후군환자의 가족들은 총정맥영양법의 번거로움 때문에 삶의 질이 현격히 떨어진다”며 “이를 보완할 수 있는 치료옵션이 절실한 상황”이라고 강조했다

먼저 이상훈 교수는 실제 국내 단장증후군 환자들의 사례를 통해 질환의 심각성과 열악한 국내 치료환경에 대해 설명했다. 현재 국내 단장증후군환자들에게 실시되고 있는 총정맥영양법(이하 TPN)은 필요한 영양분을 정맥영양주사를 통해 공급하는 대증요법이다.

TPN은 미량영양소의 결핍을 일으킬 수 있고 삽입기 및 삽입부위 감염으로 패혈증이나 혈전증 등 질병유발위험이 있다. 또 심부정맥으로 인한 혈전폐색, 감염, 부종, 간부전 등 후유증도 유발할 수 있어 총정맥영양법을 장기간 받을 수록 생존률이 감소한다.

또 TPN은 하루 10시간 이상 걸리기 때문에 환자는 물론 가족들까지 정상생활이 어렵다는 치명적인 단점이 있다.

이상훈 교수는 "장기간 TPN이 필요한 단장증후군환자들은 경제적인 한계 때문에 대다수가 가정에서 직접 시행할 수밖에 없다"며 "특히 소아 단장증후군환자의 보호자들에게 TPN 관련 전문지식이 필요하고 TPN을 위한 사전준비 및 후속조치 등 여러 단계들을 반복해야하기 때문에 일상생활이 사실상 불가능하다“고 말했다.

이어 “실제 환자가족들은 가까운 곳으로 1박2일 여행은 생각도 못해볼 정도로 삶의 질이 현저히 떨어진다”며 “이를 보완할 수 있는 치료옵션의 도입이 절실한 상황이다”고 강조했다.

두 번째 세션에서는 샤이어코리아 메디컬팀 천호중 부장이 가텍스주의 임상결과 및 안전성 등을 설명했다. 천호중 부장은 “가텍스주는 국내에서 처음 허가된 단장증후군 치료제로 장내호르몬인 글루카곤 유사 펩타이드-2(이하 GLP-2)의 유사체다”며 “장내 분비세포의 GLP-2 수용체와 결합해 장내흡수력을 증가시켜 체액·영양소의 흡수율을 높인다”고 설명했다.

샤이어코리아 메디컬팀 천호중 부장은 “가텍스주는 장내 분비세포의 GLP-2 수용체와 결합해 장내흡수력을 증가, 체액·영양소의 흡수율을 높여 단장증후군을 개선한다”고 말했다.

이어서 천호중 부장은 가텍스주의 임상결과를 발표했다. 새로운 단장증후군 치료옵션인 가텍스주는 지난달 17일 식약처로부터 허가받았다. 가텍스주의 이번 식약처허가는 STEPS 3상 임상 연구에 근거했다.

STEPS 연구는 다기관, 무작위, 평행, 위약대조, 이중맹검 연구로 기존 단장증후군 관리법 비경구영양요법(이하 PN)을 12개월 이상 지속한 환자 86명을 대상으로 총24주간 진행됐다. 43명의 환자는 하루에 0.05mg/kg의 가텍스주를 투여하고 나머지 43명은 동일한 용량의 위약을 받았다.

연구결과, ▲20~24주 차에 가텍스주 투여군43명 중 27명에서 PN 투여용량이 기준치 대비20% 이상 감소했으며 동 기간에 위약군은 43명 중 13명만이 변화를 보였다.

1주 평균 PN투여용량 역시 24주차에 가텍스주 투여군이 기준치(12.9L/wk)로부터 4.4L/wk가 감소했지만 위약군은 기준치(13.2L/wk)로부터 2.3L/wk 감소에 그쳤다. 또 임상을 끝까지 완료한 가텍스주 투여군 39명 중 48.8%(21명)는 24주차에 일주일 중 하루 이상 PN요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 개선됐지만 위약군은 20.9%(9명) 정도에 그쳤다.

STEPS 연구 이후 진행된 STEPS-2(장기간임상연구) 결과까지 합산해 도출한 결과에서도 PN투여용량과 일수의 감소를 확인했다. STEPS-2 연구에서는 다기관, 공개, 연장연구를 통해 STEPS 3상연구에 참여한 76명과 새로운 참여자 12명을 추가해 총88명을 대상으로 하루에 0.05mg/kg의 가텍스주를 24개월간 투여했다.

STEPS 연구부터 STEPS-2 연구까지 총30개월간 가텍스주만 투여받은 37명 중 28명이 임상시험시작 전과 비교해 PN투여용량이 20% 감소했다. 또 임상을 끝까지 완료한 30명 중 70%(21명)는 일주일 중 하루 이상 PN일수가 감소했고 60%(18명)는 일주일에 3일 이상, 33%(10명)은 더 이상 PN이 필요하지 않을 정도로 증상이 호전됐다.

샤이어코리아 문희석 대표는 “가텍스주는 대증요법에 소요되는 시간을 감소시켜 환자의 고통은 물론 환자가정을 다시 일상으로 돌려줄 수 있는 진화된 치료옵션”이라며 “낮은 질환인지도 및 치료제도입의 필요성을 인정받지 못해 치료제가 존재함에도 접근할 수 없는 환자들이 발생하지 않도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.


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