대웅제약이 8일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신신약(First-in-Class) PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해제 DWN12088이 희귀의약품으로 지정받았다고 전했다.
FDA의 희귀의약품 지정(ODD)은 희귀난치성질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도로 ODD 승인을 받은 치료제는 신약 허가 심사비용 면제, 우선심사 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다.
DWN12088은 PRS 단백질의 활성만을 선택적으로 감소시켜 폐섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제시키는 기전을 가진 경구용 섬유증치료제다. 전임상을 통해 폐섬유증 동물모델에서 기존 약물 대비 우수한 효능과 안전성을 확인했으며 현재 호주 인간연구윤리위원회(HREC)에 임상 1상 시험계획서를 제출한 상태다.
특발섬폐유증은 폐가 서서히 굳어지면서 폐기능을 상실해가는 간질성 폐질환 중 하나로 치료가 어렵고 진단 후 5년 생존율이 40% 미만인 희귀질환이다.
대웅제약 전승호 사장은 “DWN12088은 PRS라는 신규 타겟에 대해 대웅제약이 세계 최초로 개발 중인 섬유증치료제로 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 인해 폐섬유증으로 고통받고 있는 환자들에게 희망이 되길 바란다”며 “향후 대웅제약은 폐섬유증 외에도 피부, 신장, 간, 심장섬유증 등 다양한 섬유질환에 대한 연구를 확대하고 희귀질환 R&D역량을 강화할 예정이다”고 전했다.
한편 DWN12088은 2월 국내에서도 섬유증질환에 대한 약물 개발의 필요성을 인정받아 범부처신약개발산업단 신약개발 부분 지원대상으로 선정된 바 있다.
