한국화이자제약이 1일 자사의 성인 급성 림프모구성 백혈병치료제인 ‘베스폰사Ⓡ주 (성분명: 이노투주맙오조가마이신)’가 보건복지부 고시에 따라 18세 이상의 필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성 림프모구백혈병(ALL) 성인환자에서 관해유도요법 및 관해공고요법 2차, 3차 시 건강보험급여가 적용된다고 밝혔다.
이번 베스폰사의 급여 적용은 교과서, 가이드라인, 임상논문 등이 검토됐으며 2019 NCCN 가이드라인상 category 1으로 권고된다.
베스폰사 투여군과 표준치료군을 비교한 임상시험에서 기존 항암화학요법 대비 2배 이상 개선된 완전관해(CR/CRi)를 나타내는 등의 효과를 보이는 것으로 확인돼 적용됐다. 베스폰사는 월 3회, 회당 최대 1시간 투여를 1주기로 하는 외래 정맥 투여한다.
현재까지 재발 또는 불응성 급성 림프모구성 백혈병환자의 완치를 기대할 수 있는 치료법은 조혈모세포이식이 유일하다.
환자가 조혈모세포이식을 시행하기 위해서는 완전관해에 먼저 도달해야한다. 이에 베스폰사는 기존 항암화학요법 대비 완전관해율을 2배 이상 높여 보다 성공적으로 조혈모세포이식과 완치까지 할 수 있도록 돕는다.
베스폰사와 기존 항암화학요법의 치료효과를 비교한 무작위배정 3상 INO-VATE ALL 임상에 따르면 베스폰사 투여군의 완전관해 또는 불완전한 혈액복구를 동반한 완전관해율은 80.7%(88/109명)로 드러났다. 이는 기존 항암화학요법 투여군의 29.4%(32/109명) 보다 높은 수치다. 조혈모세포이식 달성률 역시 베스폰사 투여군에서 48%를 나타내며, 항암화학요법 투여군의 22%대비 높은 수치를 보였다.
또 치료 중, 치료 후에 남아있는 소수의 악성세포를 측정하여 치료반응을 확인할 수 있는 지표이자 중요한 치료예후인자 중 하나인 미세잔존질환 베스폰사군에서 78.4%, 항암화학요법 투여군에서는 28.1%로 나타났다.
미세잔존질환(MRD)음성률은 높을수록 재발위험률이 낮고 장기생존율이 높은 것으로 알려져 있다. 이 같이 높은 완전관해달성률과 미세잔존질환음성률 및 조혈모세포이식률을 통해 환자들은 보다 개선된 장기 생존율의 기회를 가질 수 있게 됐다. 실제 해당 임상에서 베스폰사 투여군의 2년 생존율 및 3년 생존율은 각각 22.8%, 20.3%로, 항암화학요법 투여군의 10%, 6.5%보다 높았다.
한국화이자제약 항암제 사업부 대표 송찬우 전무는 “베스폰사는 우수한 완전관해율을 입증해 급성 립프모구성 백혈병환자들에게 희망적인 치료옵션이 됐다”며 “앞으로도 한국화이자제약은 고형암환자와 더불어 증가하고 있는 혈액암환자들에게도 혁신적인 치료제를 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.
한편 베스폰사는 급성백혈병 분야의 최초 항체-약물결합체(ADC)다. 주로 B세포 전구체 급성 림프모구성 백혈병 암세포 표면에 발현되는 항원 CD22를 표적하는 항체 이노투주맙과 세포독성약물인 칼리키아마이신이 결합해 암세포의 사멸과 파괴를 유도한다. 베스폰자는 2013년 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀질환치료제로 지정받았으며 2015년 10월에는 혁신치료로 지정된 바 있다. 국내에서는 2016년 5월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정 고시돼 올해 1월 허가를 받았다.
