씨에스엘베링(CSL Behring)은 23일 자사의 새로운 장기 지속형 재조합 단일시술형 혈액응고 제8인자 제제 앱스틸라(AFSTYLA®, 성분명: 로녹토코그알파)가 식품의약품안전처로부터 소아 및 성인 A형 혈우병치료제 승인을 받았다고 밝혔다.
앱스틸라는 주 2~3회 투여로 장기간 지속되는 출혈 관리 효과를 위해 특수 개발된 단일시술형 A형 혈우병치료제다. 임상시험 결과 앱스틸라를 예방요법으로 투여받은 환자들의 연간자연출혈빈도(AsBR) 수치는 평균 0.00을 기록했다.
앱스틸라 적응증은 A형 혈우병 성인 및 소아환자에서 ▲출혈 억제 및 예방 ▲출혈 예방 또는 빈도감소를 위한 일상적인 예방요법 ▲수술 전후 예방(외과적 예방)으로 폰 빌레브란트환자의 치료에는 사용되지 않는다.
앱스틸라는 미국 식품의약국(FDA), 유럽연합(EU) 집행위원회로부터 A형 혈우병환자 치료제로 허가돼 현재 미국, 독일, 이탈리아, 일본 등 광범위하게 사용되고 있다. 앱스틸라에 대한 승인은 AFFINITY 연구결과를 바탕으로 소아, 청소년, 성인 A형 혈우병환자에서의 앱스틸라의 안전성과 효과를 평가하기 위한 2건의 중추적 연구와 기존 연구를 연장한 1건의 오픈라벨 다기관 연구를 포함했다.
씨에스엘베링 코리아 손지영 한국지사장은 “씨에스엘베링은 환자생명을 구하고 삶의 질을 개선하기 위해 혁신적인 유전자 재조합 기술을 선도하고 있는 세계적인 바이오 기업이다”며 “앱스틸라는 한국에서 개발 씨에스엘베링이 완성한 치료제로 FDA, EMEA 승인과 식약처 허가를 바탕으로 국내 환자들에게 혁신적인 새 치료 혜택을 제공할 수 있게 돼 뜻깊게 생각한다”고 말했다.
한편 혈우병 A는 X염색체 변이로 인해 혈액 내 응고인자 중 제8인자가 부족해 발현하는 출혈성 질환이다. 심한 경우 외상없이도 출혈이 발생할 수 있고 관절(혈관절증)뿐만 아니라 생명을 위협하는 중추신경계의 출혈이 발생할 수 있다. 국내에는 약 2400여명의 혈우병 환자가 등록돼 있으며 이 중 70%인 1721명이 혈우병 A에 해당하는 것으로 보고되고 있다. 혈우병 A의 근본적인 치료법은 없으나 혈액응고 제8인자 유전자재조합치료제를 주기적으로 투여하는 일상적 예방요법을 통해 출혈빈도를 감소시켜 치명적인 출혈사고를 예방하는 것이 최선의 방법이다.
