루게릭병환자를 돕기 위한 ‘아이스버킷챌린지’가 열풍이다. 얼음물을 뒤집어쓰는 국내외 유명인들이 늘어날수록 루게릭병에 대한 관심이 높아지면서 치료제 개발 역시 주목받고 있다.
정확한 원인과 치료법이 없는 희귀난치병인 루게릭병은 정식명칭이 ‘근위축성측삭경화증’이다. 뇌와 척수운동신경세포가 손상돼 의식과 감각은 멀쩡하지만 근육이 위축되고 근육량이 줄어들어 결국 눈동자만 움직일 수 있게 된다. 평균수명은 대부분 3~4년이며 호흡근마비로 사망에 이른다.
루게릭병이 무서운 이유는 서서히 죽음과 가까워지는 증상도 문제지만 치료제가 없다는 점이다. 현재 국내 루게릭병환자는 약 3000명이며 전세계적으로는 35만명이 투병중이다.
루게릭병과 관련된 약이 전혀 없는 것은 아니다. 미국 FDA가 루게릭병치료제로 인정한 약이 하나있다. ‘리루졸’이라는 치료제인데 문제는 수개월정도 생명을 연장시켜준다는 것 이상의 효과는 없다. 근본적인 치료제라고 할 수 없는 이유다.
따라서 루게릭병환자와 가족들에게 있어 치료제 개발은 무엇보다 절실하다. 국내에서도 루게릭병치료제에 대한 개발은 꾸준히 진행되고 있다.
가장 최근에는 한양대학교병원 난치성신경계질환 세포치료센터와 코아스템이 공동연구한 ‘뉴로나타-알’이 지난달 식약처 허가를 받았다. 이 제품은 세계 최초의 루게릭병 줄기세포치료제다.
하지만 이 역시 완치를 기대하기는 힘들고 병의 진행속도를 늦추는 정도다. 식약처도 리루졸과 병용투여하는 조건으로 허가했다. 희귀의약품으로 지정해 허가받았기 때문에 치료적 확증 임상시험(임상3상) 결과도 제출해야 한다.
이에 앞서서는 바이로메드와 이연제약이 공동개발 중인 신약이 FDA에서 희귀의약품으로 지정받았다. 미국 현지에서 진행되고 있는 임상2상의 결과가 성공적이어야만 상용화된다.
가능하다면 우리손에서 치료제가 개발되길 바라지만 설령 그렇지 않더라도 이처럼 잔인한 병으로 고통받는 이들을 위해 완치할 수 있는 치료제가 하루빨리 개발되길 바라는 마음이다.
