“객관적인 심사기준도 없고 비슷한 다른 사례에 비해 부당한 대우를 받았기 때문에 식약처의 반려처분을 인정할 수 없다.”
네이처셀의 알츠하이머성치매 줄기세포치료제인 ‘아스트로스템’이 일부 언론과의 논란이 문제라면 퇴행성관절염 줄기세포치료제인 ‘조인트스템’은 식품의약품안전처(이하 식약처)와의 이견이 핵심이다.
네이처셀은 29일 식약처가 10여일 전 조인트스템에 대한 의약품 조건부 품목허가신청을 반려한 것에 불복해 이의신청을 제기했다. 만일 이의신청이 받아지지 않으면 행정소송을 낼 계획이다.
임상2상에 참여한 환자가 13명에 불과하고 대조군과의 비교데이터가 부족하다는 것이 식약처의 판단이다.
하지만 네이처셀의 입장은 다르다. 먼저 환자 수는 13명이 아니고 최소 31명이라는 주장이다.
“퇴행성관절염 KL(병의 중증 정도로 1~4단계로 구분) 3, 4단계로 조인트스템을 맞은 환자는 미국 임상2상 13명, 국내 임상2상 18명 등 31명이다. 그런데 국내 임상2상에서 KL 2단계 환자가 포함됐다는 이유로 3, 4단계 환자까지 모두 치료결과를 인정하지 않는 것은 부당하다.”
임상2상 환자 61명 중 식약처가 제시한 조건에 맞는 KL 3, 4단계 환자 31명에 대해서만이라도 인정해달라는 얘기다.
네이처셀은 의약품 조건부 품목허가가 애초 취지와 달리 심사에 대한 확실하고 객관적인 기준이 없어서 생기는 문제라고 지적했다. 이번 이의신청도 객관적인 심사기준을 만들었으면 하는 바람에서 비롯된 것이라고 설명했다.
대조군과 비교데이터 문제도 현실과 동떨어진 기준이라는 것이다. 대조군에 사용하는 기존치료제인 신비스크라는 약이 퇴행성관절염증상을 개선해주기 때문에 6개월 내에 이 약과 유의미한 차이가 나는 데이터를 구하기 어렵다는 주장이다.
“통증평가와 기능개선평가에서 90%가 좋아졌다. 연골재생유효성평가 역시 MRI로 봤을 때 6개월 후 46%가 개선됐다면 이는 의미 있는 것이다. 1년 뒤에는 60%가 좋아졌다. MRI 상 6개월 뒤 36%가 좋아지면 효과가 있는 것으로 본다.”
네이처셀은 식약처의 조건부 품목허가심사가 임상3상 수준을 요구하는 것도 2016년 7월 의약품 조건부 품목허가에 중증 비가역성질환을 포함시킨 취지와 어긋난다고 덧붙였다. 비가역성질환은 한번 손상되면 이전 상태로 회복이 어려운 질환. 중증 비가역성질환자들에게 신속한 치료기회를 주기 위해 임상2상 진행 중에도 품목허가신청을 받는데 임상3상 결과를 요구한다면 규제완화가 아니고 규제강화라는 것이다.
네이처셀 변대중 부사장은 “중앙약사심의위원회(이하 중앙약심)에 조인트스템 개발자 5명이 참석했지만 발언기회를 얻지 못했고 서면으로 심의의원들의 의견을 취합해야 하기 때문에 아무리 빨라도 3주는 지나야 결론이 나온다고 해서 미국출장을 떠났는데 3일 만에 언론에서 기사가 터졌다”고 하소연했다.
의약품 개발사의 입장에서는 식약처의 말을 믿고 기다렸다가 오히려 네이처셀이 늑장공시를 했다고 오해받았다는 것이다.
한편 네이처셀은 4월 초 10개 대학병원에서 120명을 대상으로 임상3상을 시행할 계획이다. 조건부 품목허가를 받아도 어차피 임상3상은 별도로 진행해야 하기 때문이다. 만일 이의신청이 받아들여지지 않아도 임상3상을 마치면 조인트스템은 품목허가심사를 받을 수 있는 자격을 갖추게 된다.
