식품의약품안전처(이하 식약처)는 28일 척수성근위축증(SMA) 치료제 ‘오나셈노진아베파르보벡(노바티스 : 졸겐스마)’를 첨단바이오의약품으로 허가했다.
이번에 허가된 오나셈노진아베파르보벡은 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전자치료제로 첨단재생바이오법 시행 이후 두 번째 첨단바이오의약품이다.
오나셈노진아베파르보벡은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성근위축증환자에서 ▲제1형 척수성근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런(SMN2)유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다.
식약처 관계자는 “이번 품목허가로 척수성근위축증환자들에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있게 돼 기쁘다”며 “앞으로도 첨단바이오의약품을 신속하게 허가하고 제품을 안전하게 관리해 희귀·난치환자에게 새로운 치료기회를 제공하겠다”라고 설명했다.
한편 이번 허가는 첨단재생바이오법의 심사기준에 따라 진행됐다. 이에 오나셈노진아베파르보벡은 첨단재생바이오법 제30조에 따라 ‘장기추적조사’ 대상으로 의약품 투여일로부터 15년간 이상사례 등이 추적되며 처음 판매된 날부터 1년마다 장기추적조사 한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.
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