헬릭스미스는 10일 근위축성측삭경화증(이하 ALS) 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM2020)’의 국내 임상2a상 첫 환자에 투약을 실시했다고 밝혔다.
ALS는 치명적인 진행성 신경근육질환으로 루게릭병으로 알려져 있다. ALS는 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고 결국 호흡에 중요한 근육인 횡격막이 멈춰 사망에 이른다. 발병률은 대략 2만명 중 1명이며 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 현재 미국 FDA 허가를 받은 ALS의약품은 2개지만 그 효과가 미미하다.
엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년간 연구를 통해 간단한 근육주사로 생체에 HGF 단백질을 생산해 신경재생, 혈관생성, 근육위축 방지 등의 효과를 입증했다. 이에 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙으로 지정된 바 있다. 국내에서는 한양대병원 김승현 교수가 임상을 진행하며 9일 첫 환자에게 투여를 시작했다. 현재 ALS 임상2a상은 미국과 한국에서 총 19명의 한자를 대상으로 진행 중이며 환자 중 30~50%는 한국에서 등록될 것으로 예상되고 있다.
헬릭스미스는 이번 임상을 통해 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 계획이다. ALS 미국 및 국내 임상2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상2b상을 진행할 계획이다.
헬릭스미스 김선영 대표이사는 “엔젠시스는 신경근육질환에 대한 새로운 접근방식을 나타낸다”며 “미국과 한국에서 진행 중인 ALS 임상2a상에서 약물의 안전성과 유효성을 입증해 ALS환자들에게 새로운 치료옵션의 가능성을 제공하겠다”라고 설명했다.
