대웅제약은 29일 세계 최초 신약으로 개발 중인 특발성폐섬유증 후보물질 ‘베르시포로신(DWN12088)’이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 추가 지정받았다고 밝혔다.
베르시포로신은 2019년 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 희귀의약품 지정은 희귀난치성질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다.
EMA는 유럽에서 인구 1만명 중 5명 이하로 영향을 주는 질병 중 미충족 의료수요가 높고 환자들에게 상당한 혜택이 예상되는 후보물질을 희귀의약품으로 지정하고 있다.
EMA의 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 ▲임상시험에 대한 과학적 조언 제공 ▲허가 수수료 감면 ▲의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다.
특발성폐섬유증(IPF)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐기능을 상실하는 난치병이다. 세계적으로 인구 10만명 당 13명 정도 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이지만 기존 치료제는 부작용이 심해 신약 개발이 절실하다.
베르시포로신은 PRS 저해 항섬유화제 신약후보물질이다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 지나친 생성을 억제한다. 인체는 콜라겐 부족 시 심혈관질환 등 각종 질병으로 사망에 이를 수도 있는데 베르시포로신은 환자의 생명 유지에 필요한 범위까지만 콜라겐 생성을 억제해 폐섬유화를 완화한다. 대웅제약은 지난해 5월 유럽분자생물학회(EMBO)에서 논문을 발표하며 이 기전을 규명한 바 있다.
대웅제약 전승호 대표는 “대웅제약이 세계 최초로 개발 중인 특발성폐섬유증 신약 베르시포로신은 지난해 중화권 기술수출에 성공하는 등 임상 단계부터 전 세계적인 관심을 받고 있다”며 “이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 희귀질환인 특발성폐섬유증으로 고통 받는 환자들에게 신속하게 치료옵션을 제공할 수 있도록 매진하겠다”고 전했다.
한편 베르시포로신은 한국 및 호주에서 진행된 다수의 임상 1상에서 총 162명의 건강인 대상자를 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 확인했고 현재 한국 및 미국에서 다국가 임상2상을 진행 중에 있다.
