급속한 인구고령화로 퇴행성무릎관절염환자가 더욱 증가할 것으로 예상되면서 줄기세포치료가 퇴행성무릎관절염의 새 치료 패러다임으로 주목받고 있다. 기존 약에 더는 개선효과가 없는 중증 퇴행성무릎관절염환자들과 인공관절수술이 불가한 고령환자, 기저질환자들을 위한 새로운 치료옵션이 될 수 있다는 이유에서다.

무릎관절염 줄기세포치료는 관절내시경으로 손상된 연골 주변의 병변을 정리한 후 해당 부위에 줄기세포를 이식하고 고정해 연골 재생을 유도하는 원리다.

하지만 아직 우리나라는 동종 타가 제대혈 유래 중간엽 줄기세포치료, 즉 다른 사람의 탯줄에서 줄기세포를 배양해 환자의 무릎에 주입하는 방식만 허가된 상태다. 반면 외국의 경우 자신의 줄기세포를 주입하는 자가 줄기세포치료를 허가한 나라도 있어 우리나라 환자가 외국까지 가서 자가 줄기세포치료를 받고 오는 일도 빈번하다. 이에 우리나라 역시 규제 개선을 통해 줄기세포치료를 활성화해야 한다는 목소리가 커지고 있다.

이러한 상황에서 세계 최초 퇴행성무릎관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’이 식약처로부터 품목허가 반려 처분을 받았다. 이에 개발사인 알바이오는 식약처에 이의신청과 함께 임상적 유의성을 포함한 허가의 타당성 자료를 제출했다고 밝혔다.

조인트스템은 네이처셀이 국내 판권과 미국 사업권을 보유하고 있는 세계 최초의 중증 퇴행성무릎관절염 줄기세포치료제로 단 1회 무릎관절강 내 국소주사를 통해 증상을 개선할 수 있는 획기적인 신약이다. 라정찬 박사가 이끄는 바이오스타 줄기세포기술연구원이 16년간 수천억원의 비용을 투입해 개발을 완료했다.

네이처셀은 2018년 조건부허가 반려 후 조인트스템에 대한 3상임상시험을 성공적으로 완료, 2b상 5년 추적관찰 연구를 추가해 2021년 3상 조건부가 아닌 온전한 신약허가 신청을 완료했다. 이후 지난해 9월 식약처로부터 품목허가를 위한 자료를 추가 제출해달라는 답변을 들은 후 네이처셀은 입장문을 발표, 식약처로부터 승인받은 3상 임상시험의 결과를 통해 임상적·통계적으로 효능 및 효과를 모두 인정, 확인받았고 안전성에도 문제가 없는 것을 확인했다고 밝혔다.

실제로 네이처셀에 따르면 조인트스템의 핵심임상인 임상 3상과 추적관찰 연구결과 안전성이 입증됐고 유효성 또한 대조구 대비 두 개의 1차 평가변수는 물론 거의 대부분의 평가 변수에서 조인트스템의 투여군이 대조군에 비해 통계적으로 유의하게 개선됐다. 또 치료군 내 개별환자의 평가를 기준으로 평가하는 임상적 유의성 지표인 MWPC, PASS 평가 및 장기적 효과를 나타내는 인공관절수술 여부 평가를 통해서도 효과가 충분함을 확인했다.

특히 연골재생 효과를 평가하는 MRI검사 시 연골결손면적 변화 조사에서는 조인트스템 주사 후 6개월, 1년, 2년, 3년 시점 모두 주사 전 대비 통계적으로 유의하게 연골결손면적이 감소돼 연골재생효과가 탐색됐으며 조인트스템을 주사한 환자 중 연골결손면적이 감소되거나 유지된 환자의 비율은 6개월, 1년, 2년, 3년 시점 각각 77%, 79%, 79%, 67%로 나타났다.

무엇보다 조인트스템 투여군에서 대조군 대비 진통제 복용량과 기간이 통계적으로 유의하게 적은 것으로 나타나 현재 진통제에 의존해 통증을 이겨내고 있는 중증의 환자들에게 새로운 희망이 될 것이란 설명이다.

개발책임자인 라정찬 박사는 “현재 국내는 물론 전 세계적으로 허가받아 처방되고 있는 줄기세포치료제를 포함한 어떤 의약품에 비해 조인트시스템이 손색 없음을 확신하며 기존 치료제에 비해 허가에 부족한 과학적 사유도 없다”며 “기존 치료제 대비 우월성과 안전성이 매우 높고 관절기능 개선효과가 확실하며 3상 추적관찰 연구결과본인 관절을 더 오래 사용할 수 있어 인공관절수술 비율도 줄일 수 있다”고 피력했다.

네이처셀은 현재 진행 중인 미국 임상 2b/3a상 중간분석 계획을 FDA에 사전보고 후 분석을 실시할 예정이며 임상을 신속히 진행, 조인트스템의 미국 허가도 가속화한다는 계획이다.

한편 알바이오가 식약처에 설명하고 제출한 조인트스템의 임상적 유의성과 허가타당성 발표자료는 네이처셀 홈페이지에 게시돼 누구나 자유롭게 열람할 수 있다.

장인선 기자 다른기사 보기