GC녹십자는 2일 중증형헌터증후군치료제 ‘헌터라제ICV’가 유럽의약청(EMA) 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 밝혔다.
헌터증후군은 ‘IDS(Iduronate-2-sulfatase)’ 효소결핍으로 골격이상, 지능저하 등이 발생하는 선천성희귀질환이다. 남아 10만-15만 명 중 1명 비율로 발생하며 일반적으로 약 70%의 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.
이에 헌터라제ICV는 헌터증후군 환자에게 희망의 빛이 됐다. 헌터라제ICV는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직’에 도달하지 못하는 점을 개선한 치료제기 때문. 이미 GC녹십자는 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.
이번 승인에서 ‘헌터라제ICV’는 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료법과 비교해 환자에게 ‘상당한 혜택’을 줄 수 있음을 인정받았다. 일본에서 진행된 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상의 핵심 원인 물질인 ‘헤파란황산(Heparan Sulfate)’을 70% 이상 감소시켰으며 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보인 바 있다.
GC녹십자 허은철 대표는 “이번 희귀의약품 지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 증명했다”며 “전 세계 헌터증후군환자의 삶의 의미 있는 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.
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