크리스탈지노믹스 자회사 마카온 바이오테라퓨틱스는 5일 알포트증후군을 적응증으로 하는 ‘아이발티노스타트’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 밝혔다.
지금까지 알포트증후군으로 FDA 희귀의약품 지정을 받은 신약후보 물질은 아이발티노스타트를 제외하면 현재까지 2건이 전부다. 이번에 아이발티노스타트가 3번째로 지정된 것이다. HDAC(히스톤탈아셀틸화효소) 억제제 기전으로는 처음이다.
알포트증후군은 유전적요인에 의해 신장이 서서히 기능을 잃어가는 희귀질환이다. 알포트증후군 질환자는 60세 이전에 남성은 100%, 여성은 30%가 신장이 완전히 망가진 상태라 할 수 있는 만성신부전증을 앓게 된다. 알포트증후군 치료제의 미국 시장 규모는 2024년 11억2000만달러(한화 1조3000억원)에 이를 것으로 전망된다.
마카온 스티브 김 대표는 “이번 FDA 희귀의약품 지정으로 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등을 받게 됐다”며 “허가 완료 시 복제약이 시장에 진입할 수 없는 7년 간의 시장 독점권도 확보할 수 있다”고 말했다.
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