희귀피부질환 전신농포성건선치료제로 개발 중인 ‘스페솔리맙(spesolimab)’의 피부개선효과 신규 데이터가 발표되며 환자들에게 한줄기 빛이 됐다.
베링거인겔하임은 29일 미국 보스턴에서 개최된 ‘2022년 미국 피부과학회(AAD) 연례학술회의’에서 자사의 전신농포성건선(GPP)치료제인 ‘스페솔리맙’의 Effisayil 1주요 임상연구의 신규 데이터를 발표한 것. 이번 연구데이터는 국제학술지 ‘뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM)’에 게재됐다.
전신농포성건선은 급성으로 발생하는 만큼 발열, 오한, 발적 등을 동반하며 전신적으로 수많은 무균성 농포 발진이 발생한다. 문제는 치료시기를 놓치면 ▲저알부민증 ▲저칼슘증 ▲간기능 이상, 빈혈 등이 동반되며 심하면 사망에까지 이른다. 하지만 전신농포성건선은 희귀질환 중 하나로 지금까지 별다른 치료옵션이 없어 대증요법이 주를 이뤘다.
이에 베링거인겔하임은 전신농포성건선환자를 위해 면역시스템 내 신호전달 경로 인터루킨-36 수용체(IL-36R)의 활성화를 차단하는 새로운 선택적 인간화 항체 ‘스페솔리맙’을 개발했다. 이에 미국 식품의약국(FDA)은 스페솔리맙을 희귀의약품으로 지정, 중국 국가약품관리감독국(NMPA) 산하 의약품평가센터(CDE)는 지난해 6월 스페솔리맙을 획기적 치료제로 지정했다. 우리나라 식품의약품안전처 역시 지난해 10월 스페솔리맙을 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
연구결과 스페솔리맙은 전신농포성건선 악화의 징후와 증상을 단 1주 만에 제거할 수 있는 가능성을 보여줬다.
연구는 악화를 경험한 전신농포성건선환자 53명을 대상으로 12주간 진행됐으며 스페솔리맙 또는 위약을 단회정맥 투여하는 것을 비교병가하는 방식으로 진행됐다.
연구결과 연구 초기에 환자 대부분에서 높은 혹은 매우 높은 밀도의 농포가 발견되고 삶의 질이 저하돼 있었다. 하지만 1주 차에 위약군의 6% 대비 스페솔리맙 치료군 54%에서 눈에 띄는 농포가 없음이 확인됐다.
또 스페솔리맙 치료군은 깨끗하거나 거의 깨끗한 피부를 보인 환자가 43%로 위약군의 11% 대비 유의미한 피부개선효과를 보였다. 이러한 농포 및 피부개선효과는 연구기간 동안 지속됐으며 가장 중요한 병원체나 감염기관에 대한 유형은 관찰되지 않았다. 이밖에도 2명의 환자에서는 호산구증가증 및 전신증상을 동반한 약물반응이 있는 것으로 보고됐다.
책임연구자 겸 논문 저자인 뉴욕 마운트 시나이 아이칸 의대 킴벌리&에릭 워든 피부과 임상치료 마크 레브월 학장은 “미국이나 유럽연합에서는 전신농포성건선 악화 치료제가 없어 응급치료가 빈번하게 요구되고 있었다”며 “이번 연구결과 스페솔리맙이 전신농포성건선 악화의 징후와 증상을 단 1주만에 제거할 수 있는 가능성을 보여줬으며 최대 12주까지 지속적인 효과가 관찰됐다”고 설명했다.
한편 스페솔리맙 임상 프로그램의 일환으로 현재 두 가지 연구가 진행 중이다. Effisayil-2 임상연구는 전신농포성건선 악화의 발생을 예방하기 위한 유지요법으로서 스페솔리맙을 평가한다. Effisayil-ON 임상연구는 5년간의 오픈라벨 연장연구(open-label extension study, OLE)로 전신농포성건선환자를 대상으로 스페솔리맙의 장기적인 효과 및 안전성을 확인할 예정이다.
