아리바이오는 2일 치매치료제 신약후보물질 ‘AR1001’의 미국 식품의약국(FDA) 임상2상을 성공적으로 완료, 임상3상을 계획대로 진행한다고 밝혔다.
아리바이오는 AR1001 임상2상의 종료에 맞춰 글로벌 임상3상을 진행할 계획이다. 아리바이오는 이미 관련 규약 작성에 착수했으며 신약허가신청(NDA)에 필요한 추가적인 자료 및 시험들에 대한 준비를 시작했다. 이에 올해 8월까지 완제 의약품 제조를 마무리할 예정이다.
AR1001은 경구용알약이자 다중기전방식이라는 점에서 기존 치료제와 차별화됐다. 특히 이번 발표는 국내기업 중 최초로 글로벌 임상3상을 앞둔 만큼 그 의미가 깊다.
치매치료제 개발이 어려운 이유는 ‘혈액뇌장벽(BBB)’ 때문이다. 혈액뇌장벽은 뇌를 보호하는 특별한 혈관으로 약물, 독물, 바이러스 등 외부물질의 뇌조직 침투를 방해한다. 특히 혈액뇌장벽은 특정부위만이 아니라 뇌혈관 전반에 걸쳐 존재하기 때문에 뇌종양, 퇴행성뇌질환 등에 사용되는 중추신경계약물이 뇌까지 전달되지 못해 치료효율이 떨어진다.
하지만 AR1001은 뇌혈관을 확장해 혈류를 개선하고 신경세포의 사멸 억제, 장기기억 형성 단백질과 뇌세포 증식 단백질의 활성화, 뇌의 독성 단백질을 제거하는 다중기전을 갖고 있다.
이번에 진행된 미국 임상2상 종료 미팅은 FDA의 비임상, 임상, 통계 관련 부서의 담당자들과 신경과학 분야 총괄 책임자(Dr. Billy Dunn) 등이 참여했다. 특히 아리바이오 AR1001의 임상2상 연구책임자인 데이비드 그릴리(Dr. David Greeley)은 워싱턴 주립대 의대 임상 부교수를 역임한 만큼 세계적인 권위자다.
임상2상 연구책임자 데이비드 그릴리 박사(워싱턴 의대)는 “FDA와의 미팅은 원활하고 효율적이고 진행됐으며 아리바이오 임상3상 디자인에 유익한 정보를 공유하는 회의였다”고 전했다.
아라바이오 정재준 대표이사는 “임상3상의 환자군 선정 및 미국 FDA가 원하는 유효성 평가 지표와 알츠하이머 환자 대상 향후 신약개발 방향을 명확하게 이해하고 설계하는 유익한 기회였다”고 소개했다.
한편 아리바이오는 지난해 11월 ‘2021년 알츠하이머 임상학회(CTAD)’를 통해 ‘AR1001’ 임상2상 결과는 발표한 바 있다. 아리바이오가 발표한 AR1001의 임상2상 결과는 의료계를 놀라게 한 만큼 획기적이었다. 아리바이오가 발표한 연구 제목은 ‘경증 및 증등도의 알츠하이머 환자가 AR1001을 26주간 복용했을 때의 효능과 안전성에 대한 이중맹검, 무작위배정, 대조군 연구(A Double-Blind, Randomized and Placebo-Controlled Study to Evaluate Efficacy and Safety of 26-Week Treatment of AR1001 in Patients with Mild to Moderate Alzheimer's disease. NCT03625622)’이다.
