재발 고위험군 환아로 완전관해 도달 확인 후 일상 복귀
“기존 치료 어려움 겪는 다른 환아들에게도 희망 되기를”
카티(CAR-T)세포치료제는 암의 살상능력이 있는 T면역세포를 키메릭수용체(CAR)로 불리는 단백질에 결합함으로써 종양세포를 보다 강력하게 사멸시키는 최신 1인 맞춤형면역세포치료제다. 암세포만 선택적이고 강력하게 공격하며 기존 항암치료에 반응이 없던 환자들에게서 높은 치료효과를 입증받아 난치성혈액암환자에게 특히 큰 희망이 되고 있다.
더욱이 카티세포치료제 중 ‘킴리아’는 올해 4월부터 건강보험이 적용되면서 환자 부담이 크게 줄었다. 특히 킴리아는 1회 투약으로도 극적인 효과를 얻을 수 있는 것으로 보고됐다.
이 가운데 가톨릭대 서울성모병원 혈액병원 소아혈액종양센터가 최근 필라델피아 양성 급성림프모구백혈병환아에게 킴리아를 투약해 치료에 성공했다고 밝혔다.
급성 림프모구백혈병은 모든 연령에서 발생하지만 소아에게 가장 일반적인 암으로 15세 미만의 소아 백혈병의 75%를 차지한다. 특히 이번 사례의 환아처럼 필라델피아 염색체에 양성반응을 보이고 조혈모세포이식 치료까지 받았으나 재발한 사례는 고위험군에 해당한다.
서울성모병원에 따르면 이번에 치료받은 정 모(8세, 남) 환아는 2019년 10월 필라델피아 양성 급성 림프모구백혈병을 진단받아 항암치료 중 2020년 3월 형제로부터 조혈모세포 이식을 받았다. 혈액검사에서 백혈병 세포가 제거된 상태인 ‘완전관해’를 진단받고 퇴원해 일상생활로 돌아갔으나 올해 4월 18일 같은 질환이 또 재발하게 됐다.
이미 항암과 조혈모세포 이식 치료까지 받고 재발된 터라 소아혈액종양센터는 고심 끝에 최근 도입된 카티치료를 결정했다. 5월 10일 환아의 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 맞춤형 치료 세포를 장착한 ‘킴리아’를 제조하고 6월 14일 환아에게 투여했다. 환아는 상태가 안정돼 시행한 골수검사에서 완전관해를 확인받고 7월 1일 퇴원했다. 퇴원 후 7월 7일 정기검진을 위해 찾은 병원에서 혈액검사결과 필라델피아 염색체도 음성인 최고상태 완전관해에 도달한 것으로 확인됐다.
환아의 어머니는 “힘든 치료기간을 씩씩하게 이겨 낸 아이에게 고맙고 앞으로 재발 없이 건강하게 완치돼 백혈병을 앓고 있는 다른 친구들에게도 희망이 됐으면 좋겠다”며 “올해는 초등학교 교육을 온라인으로 받고 있지만 내년에는 학교에 갈 수 있기를 소망한다”고 전했다.
환아의 주치의 김성구 교수는 “소아백혈병은 소아암 중 가장 비율이 높은 질환으로 환아가 진단 받으면 항암치료와 조혈모세포이식까지 받으며 오랜 기간 병마와 싸우는데 이번 성공으로 기존 치료법으로도 건강을 되찾기 어려웠던 많은 환아들에게 새 희망이 되기를 바란다”고 소감을 밝혔다.
소아혈액종양센터장 이재욱 교수는 “이번 성공은 새로운 치료법이 안전하게 적용될 수 있도록 서울성모 혈액병원이 체계적인 치료시스템을 갖춘 덕분으로 앞으로도 치료 대상 환아를 확대하는 한편, 새로운 치료 후 생길 수 있는 환아의 장기적인 합병증도 센터 차원에서 세심히 관리할 것”이라고 말했다.
실제로 킴리아는 환자 혈액에서 T세포를 뽑아 냉동시킨 뒤 미국으로 보내 환자 맞춤형치료제로 제조 후 다시 한국에서 치료한다. 인체세포를 이용하는 치료법이기 때문에 의료기관이 카티치료제를 처방하려면 세포치료를 위한 필수시설인 세포처리시설 GMP(Good Manufacturing Practice)을 구비해야 하는 등 까다로운 기준이 적용되고 있다.
서울성모병원 혈액병원은 그간 혈액질환에서 쌓아온 노하우와 체계적인 시스템을 바탕으로 국내 최초로 대학기관 내 GMP를 구축하고 이를 활용한 다양한 면역세포치료제 및 줄기세포 활용연구를 수행해왔다. 현재 19명의 환자가 카티치료를 준비 중이다.
