네이처셀의 줄기세포치료제 ‘조인트스템’이 29일 식품의약품안전처로(이하 식약처)부터 품목허가를 위한 자료를 추가 제출해달라는 답변을 들었다.
이번 조치는 조인트스템의 통계적 유의성은 확보됐지만 연골세포 재생효과와 관절연골병변의 구조적 개선에 대한 객관적 조사 결과 없이 통증완화와 기능개선결과만를 발표했다는 이유에서 내려졌다.
조인트스템은 세계 최초의 중증 퇴행성관절염 자가줄기세포치료제로 단 1회 무릎관절강내 국소주사를 통해 중증 무릎퇴행성관절염을 치료하는 획기적인 신약이다. 조인트스템은 16년간 수천억원의 비용을 투입해 라정찬 박사가 이끄는 바이오스타 줄기세포기술연구원에서 개발을 완료했다. 2018년 조건부허가 반려 후 3상임상시험을 성공적으로 완료했으며 2b상 5년 추적관찰 연구를 추가해 3상 조건부가 아닌 온전한 신약허가를 8월에 신청한 바 있다.
이에 네이처셀은 입장문을 발표, 전문은 다음과 같다.
1. 당사가 동 회의록을 검토한 결과, 금번 허가 신청한 조인트스템의 적응증인 퇴행성관절염 증상완화와 통증감소 및 관절기능개선에 관하여 식약처로부터 승인 받은 3상 임상시험을 통해 적응증의 효능 효과가 임상적 및 통계적으로 모두 인정, 확인되었고 안전성에서도 문제가 없는 것으로 확인되고 있습니다.
2. 그럼에도 불구하고 위원장과 일부 소수 위원에 의하여 허가 신청한 적응증에 전혀 해당하지 않는 연골재생 등 구조개선을 뒷받침 할 수 있는 자료가 필요하다고 하거나, 기존 치료제 대비 제품의 우월성을 판단할 수 있는 자료가 필요한 것처럼 심의가 진행되어 회의록에 기술된 것은 매우 유감입니다. 이러한 부당한 회의의 심의내용이 금번에 공개됨으로써 일반에 잘못 받아들여질까 우려스럽습니다.
특히 약심위에 참여한 심사위원 중 한 분이 당사와 줄기세포 안전성의 이슈로 법률분쟁까지 진행된 이해당사자임이 확인되어 심의의 공정성이 훼손되었을까 심히 걱정스럽습니다.
3. 당사가 관절염치료제 허가를 받기 위해 진행한 3상 임상시험의 주된 평가항목은 퇴행성관절염 증상완화와 통증감소 및 무릎관절기능개선이었고, 연골재생 등 구조개선은 포함되지 않습니다.
따라서 회의록에서 연골재생 등 구조개선이 의약품 품목허가의 요건인 것처럼 다루고 있는 것은 명백하게 의약품 심사의 기준과 허가요건을 일탈한 것입니다.
향후 진행될 식약처의 검토단계에서는 의약품 심사의 기준과 허가 요건에 맞게 진행되어 이러한 잘못된 약심위의 회의내용이 시정될 것으로 당사는 기대하고 있습니다.
4. 아직까지 전 세계적으로 MRI를 통한 구조개선을 확인하는 기준이 마련되어 있지 않습니다. 이에 MRI검사는 장기적인 추적검사를 통해 연골 재생효과를 확인하는데 도움을 주는 탐색적 방법으로만 이용되고 있습니다. 그럼에도 당사는 MRI검사를 통해 연골재생 등 구조개선효과를 확인하기 위한 노력을 꾸준히 해왔고, 1/2상부터 3상에 이르기까지 연골결손면적 평가를 통해 연골재생의 효과가 있다는 긍정적인 결과를 얻어왔습니다.
이는 다른 관절염치료제에서는 확인된 적이 없는 획기적인 결과입니다. 또한 3상 임상시험에서의 환자 선정기준이 기존의 약물 치료방법으로는 더 이상 개선이 어려운 환자였는바, 현재 KL grade 3의 중증 퇴행성관절염 환자에 대한 치료제가 없는 상황에서 효과가 확인된 조인트스템의 상용화가 매우 절실합니다.
5. 당사는 수일 내로 예상되는 식약처의 2차 보완요청에 성실히 응할 것입니다. 이에 따라 식약처의 절차에 따라 10일 이내에 보완요청에 대한 답변을 정식으로 제출할 예정입니다. 이와 같이 진행되면 분명히 조인트스템의 허가를 받을 것으로 기대하고 있습니다.
지금까지 인내와 기도로 함께 하셨듯이 식약처에 개별적으로 문의하거나 성급한 행동을 자제하면서 조금만 더 차분히 기다리시면 좋은 소식을 전하도록 최선을 다하겠습니다.
