연구자 임상서 효능 및 안전성 확인…임상2상 돌입 예정
CAR-T세포치료제가 난치성혈액암에 큰 희망을 주고 있는 가운데 또 하나의 효과적인 세포치료제가 재발성 급성골수병에도 활력을 줄 것으로 보인다.
인게니움 테라퓨틱스(이하 인게니움)는 금일(3일) 암 살상력을 증가시키기 위해 자체 발굴한 종양 표적 후보항체를 결합한 2세대 및 3세대 CAR 구조의 개발을 끝냈으며 92~93%의 높은 CAR 발현을 확인한 프로토타입 CAR-NK 세포치료제의 젠글루셀(GENGLEUCEL) 제작을 완료했다고 밝혔다.
젠글루셀이 타깃으로 하는 재발성 급성골수성 백혈병은 조혈모세포이식 이후에도 1년 내에 70~80%가 재발하며 5년생존율이 10%에 못 미치는 난치성 혈액암이다.
인게니움 고진옥 대표는 “고형암을 타깃으로 해동 후 생존율과 살상력 유지가 확인돼 면역항암제로 규격품(off-the-shelf) 제형 개발의 중요한 축을 완료한 상태”라며 “NK세포가 암세포를 보다 특이적으로 표적하고 동시에 IL-15 수용체의 자극으로 NK세포의 활성도 높이는 Tri-specific killer engager(TriKE) 플랫폼 제작도 완료돼 곧 결합 시험 및 효능시험 가능 단계에 진입할 예정”이라고 전했다.
인게니움은 지난해 5월 젠글루셀의 국내 허가를 위해 식약처에 2상 임상시험 계획서를 제출했고 올해 초 임상 허가 후 본격적인 상업화를 위한 임상을 진행한다는 계획이다.
인게니움은 재발성 급성골수성 백혈병환자 140여명을 대상으로 진행한 연구자 임상에서(한국생명공학연구원/서울아산병원 진행) 젠글루셀의 치료적 효능과 안전성을 이미 확인한 바 있다.
해당 임상시험에서 젠글루셀을 투여한 환자군은 조혈모세포를 이식한 환자군과 대비해 생존율이 3배 이상 증가했으며 일반적인 이상반응 이외 심각한 부작용이 발생하지 않는다는 것을 확인했다.
젠글루셀은 그간 효과적인 치료 방안이 없었던 재발성 급성골수성 백혈병 환자에게 새로운 희망을 줄 혁신적인 치료법을 제공할 수 있을 것으로 기대된다. 림프성 백혈병의 경우 CAR-T 치료제가 효과적인 대안으로 자리잡아 가고 있지만 재발성 급성골수성 백혈병의 경우 현재 특별한 치료적 대안이 없는 실정이다.
또 인게니움 Memory-NK 플랫폼은 폐암, 간암, 대장암 등의 고형암 동물실험 모델에서 항암치료 잠재력을 보였으며 향후 이들 고형암을 위한 Memory-NK 제형화 및 임상시험 진행도 계획 중에 있다는 설명이다.
인게니움 CSO 최인표 박사는 “NK세포는 우리 몸에 존재하는 면역세포라는 점에서 다른 화학항암제와 같은 부작용이 없다. 지금까지 약 140명의 환자에게 투여했는데 특히 기억하는 환자는 백혈병의 특성상 항암제 치료 후 재발하면 생존기간이 1년이 안 되는 분”이라며 “2009년 항암제 치료 후 재발해 2010년 저희 NK세포를 투여받고 현재까지 10년 이상 건강하게 지내고 있다”고 밝혔다.
고진옥 대표는 “올해 초 진행 예정인 2상 임상시험은 2025년에 완료될 것으로 예상된다. 임상이 완료되는 당해연도에 희귀질환 및 난치성 암 치료제에 부여되는 조건부 허가 취득도 목표로 하고 있다”며 “Memory-NK 플랫폼을 난치성 고형암으로 확대하는 비임상과 임상연구에 집중해 난치성 암치료에 전기적인 결과를 만들어내는 것이 목표”라고 전했다.
임상시험은 서울아산병원, 삼성의료원, 서울 성모병원 등 국내 3개 의료 기관에서 진행될 예정이다.
한편 인게니움은 한국생명공학연구원의 역량이 투입된 NK 세포치료제의 특허, 생산 know-how 및 임상데이터를 기반으로 2020년 설립됐다. 설립과 함께 한국생명공학연구원에서 지난 20년간 memory NK치료제 등의 연구에 매진해온 최인표 박사가 최고연구책임자(CSO)로 취임했다. 현재 Memory-NK 제조 플랫폼을 기반으로 다양한 항암제를 개발하고 있는 바이오 회사다.
인게니움 고진옥 대표는 중외제약, 한국화이자제약, 한국에자이제약을 거친 후 일본 에자이 본사와 싱가폴 에자이 아시아 본부에서 글로벌 사업개발을 담당한 바 있다. 국내에서는 한국먼디파마 BD담당이사, 코오롱생명과학에서 글로벌사업담당이사를 역임했다.
