윤석열 정부 출범 후 연이어 발표되고 있는 신약 급여등재 단축방안의 실효성에 대해 평가하고 새로운 치료옵션에 대한 희귀질환자들의 요구를 실질적으로 해소할 수 있는 방안을 심도 있게 논의하는 토론회가 열렸다.
국회 보건복지위원회 소속 강선우 의원(더불어민주당)은 오늘(28일) 국회의원회관 제4간담회의실에서 ‘중증·희귀질환 신속등재·치료환경 얼마나 개선되었나 - 희귀질환 신약 접근성의 실질적 제고를 위한 정책개선 토론회’를 개최했다.
토론회 첫 주제발표는 중앙대 약학과 이종혁 교수가 ‘희귀질환 치료 신약의 급여등재 실태와 개선방향’을 주제로 발표했다.
이종혁 교수는 “우리나라 약가제도 혜택은 항암제에 집중돼 있고 특히 산정특례질환으로 지정되지 못한 경우 보험혜택을 받을 수 없어 희귀의약품 보장성 향상을 위한 제도개선이 필요하다”며 “구체적으로 ▲혁신성이 인정되는 희귀신약, 극희귀신약 등에 대한 급여평가방법 신설 ▲위험분단계약을 통한 재정지출관리 ▲제도 내에서 해결되지 않는 희귀질환치료제에 대한 건강보험재정 외 기금 조성 등 보장성 강화방안을 논의해야 한다”고 주장했다.
이어 양산부산대병원 신경과 신진홍 교수가 ‘희귀질환 지속치료를 돕는 신약의 환자접근성 향상을 위한 정책제안’을 주제로 발표했다. 신진홍 교수는 희귀질환, 특히 척수성근위축증 경구치료제의 필요성에 대해 강조했다.
척수성근위축증환자는 대부분 척추변형, 척추측만증도 함께 겪고 있는 경우가 많은데 이 경우 척추강내 주사투여가 어렵다. 따라서 투여의 편의성, 척추강내 투여에 대한 공포, 척추측만증 등으로 인해 척추강내 주사가 어려운 경우, 반복 척추주사의 어려움, 고리판 사이 구멍 막힘 등을 보완하기 위해 경구치료제를 도입해야 할 필요가 있다.
신진홍 교수는 “척수성근위축증 경구치료제는 이미 국내에 신약승인이 된 약품으로 해외에서도 사용이 늘고 있는 추세”라며 “경구치료제 보험급여를 통해 기존 척추강내 주사투여가 불가능한 환자 및 척추강내 투여시술이 어려운 환자에게 희망을 줘야 하며 환자들에게 치료제를 선택할 수 있는 권리도 보장해줘야 한다”고 말했다.
마지막으로 삼성서울병원 신경과 민주홍 교수가 시신경척수염을 중심으로 ‘비가역적 장애를 유발하는 극희귀질환 치료제의 신속급여 필요성’에 대해 발표했다.
시신경척수염은 시신경염 또는 척수염의 증상이 나타나며 환자 4명 중 1명은 시신경염과 급성척수염이 동시에 발병한다. 시신경척수염은 사회경제적 활동이 가장 활발한 30·40대에서 주로 발병하며 특히 환자의 90%가 여성에 해당해 가정 및 사회경제적으로 큰 영향을 미치는 질환이다.
하지만 현재 국내 시신경척수염 범주질환치료는 허가초과약제(off-label) 위주로 진행되고 있으며 정식 허가적응증이 있는 약제(on-label)는 비급여로 접근성이 떨어지는 상황이다.
또 다른 문제는 허가초과약제 사용 시 부작용의 누적위험도가 허가약제보다 크다는 것이다. 아울러 허가초과약제는 임상시험이 부재하거나 근거가 부족한데 이는 근거중심의학에서 볼 때 비윤리적인 치료법일 수 있다.
민주홍 교수는 “시신경척수염은 적절한 치료를 받지 못할 경우 10명 중 8~9명이 재발을 겪고 한 번의 재발로도 시각소실, 마비 등과 같은 심각한 장애를 유발해 초기부터 재발을 관리하는 것이 치료 목표”라며 “하지만 급여지연으로 인해 약제접근성이 떨어져 여전히 허가초과의약품이 주요 치료법으로 사용되고 있다”고 지적했다. 이어 “재발방지에 최적화된 신약의 급여화를 통해 환자의 삶 개선은 물론 장기적인 사회적 부담도 줄여야 한다”고 덧붙였다.
이어지는 패널토론은 서울대병원 공공진료센터 권용진 교수가 좌장을 맡아 진행됐다. 권용진 교수는 “희귀질환은 질환의 카테고리이며 진단명이 아니다”라며 “실제로는 각기 다른 질환임을 알아주셨으면 한다”고 강조하며 패널토론을 시작했다.
처음은 척수성근위축증을 앓고 있는 우명래 환자가 ‘희귀질환자 입장에서 본 경구형 치료옵션 확대 및 환자권리’에 대해 말했다. 우명래 환자는 “현재 척수성근위축증 경구치료제로 비급여치료를 시작했는데 척수강주사제에 비하면 너무나도 수월하게 치료받고 있다”며 “하루 빨리 경구치료제가 급여화 돼 저와 같은 환자들이 척수강주사치료에 대한 부담과 공포에서 벗어나길 바란다”고 전했다.
이어 시신경척수염을 앓고 있는 신현민 환자가 ‘2·3차 치료옵션이 없는 상황에서의 반복되는 재발로 인한 비가역적 장애·생존 위협 공포’에 대해 토로했다.
신현민 환자는 “시신경척수염환자는 시각, 지체, 감각, 통증, 배뇨, 배변장애 등의 합병증이 생기기 쉽다”며 “저 역시 시각장애를 제외한 모든 장애를 갖고 있다”고 밝혔다. 이어 “시신경척수염으로 인해 한 번 손상된 세포는 다시 회복되지 않아 환자들에게는 재발을 막는 것이 가장 중요하다”며 “하지만 시신경척수염 치료제가 개발되고 식품의약품안전처의 허가를 받았는데도 신약에 대한 건강보험이 이뤄지지 않고 있다”고 지적했다.
환자들의 발언에 이어 전문가들의 의견이 이어졌다. 먼저 국민일보 민태원 기자가 ‘언론이 바라본 희귀질환 신속급여의 필요성과 정책개선방향’에 대해 제언했다.
민태원 기자는 “정부에서 올해 초 일부 질환을 대상으로 희귀질환 지정에 대한 검토시간 단축 등의 정책을 진행했지만 여전히 기대에 못 미치는 상황”이라며 “올 하반기 진행하는 시범사업에서 최대한 많이 기간이 단축되길 바란다”고 말했다.
건강보험심사평가원 약제관리실 유미영 실장은 “척수성근위축증 경구치료제는 5월 중에 위험분담제 소위원회가 마무리되면 바로 위원회로 넘어갈 것이며 조속히 마무리 될 것”이라고 말했다. 이어 “시신경척수염 치료제 역시 국내에 3가지 약제가 허가됐지만 제약회사가 등재신청을 하지 않고 있다”며 ”이는 누가 먼저 등재하느냐에 따라 가격이 달라질 수 있기 때문”이라고 말했다.
보건복지부 보험약제과 오창현 과장은 “한정된 재원으로 인해 부득이하게 우선순위를 둘 수밖에 없는데 얼마나 중증인지, 대체약제가 있는지, 치료효과가 우월한지(임상적 유효성이 충분한지), 비용효과성이 입증됐는지, 제약사가 적극적으로 재정분담안을 제출하는지 등을 기준으로 급여평가 및 공단과 협상을 하고 있다”며 “이로 인해 진행이 생각보다 늦어지는 경우도 발생하고 있는데 이러한 문제는 제도적으로 보완할 수 있는 부분은 정비하고 절차를 줄이거나 자료를 덜 받는 등의 방식으로 돕겠다”고 말했다.
이어 “특히 희귀질환으로 등재됐지만 희귀질환 산정특례에 포함되지 않은 희귀질환치료제의 경우 임상적 효과가 뛰어나다면 절차를 줄일 수 있는 기준을 마련해 보험절차를 단축하는 제도개선도 긍정적으로 추진하고 있다”며 “환자접근성 강화를 위해 지속적으로 노력하겠다”고 덧붙였다.
강선우 의원은 “희귀질환자들에게 신약과 치료제는 어둠 속 한 줄기 빛이지만 급여등재가 되지 않은 경우 비싼 가격으로 인해 환자와 가족들이 치료를 포기하거나 치료시기를 놓치는 경우가 많다”며 “정부에서 희귀질환 신약에 대한 접근성을 높이기 위해 노력하고 있는 만큼 국회에서도 누구나 차별 없이 필요한 치료를 제때 받고 삶의 희망을 이어갈 수 있도록 힘을 모으겠다”고 강조했다.
