미국 FDA가 알츠하이머치료제 ‘레켐비(성분명 : 레카네맙)’를 정식 승인했다. 완치 개념의 알츠하이머치료제가 정식 승인을 받은 것은 이번이 처음이다.
‘레켐비’는 바이오젠과 에자이가 공동개발한 항아밀로이드 알츠하이머치료제다. 레켐비는 아두카누맙을 개량한 것으로 뇌신경세포의 독성 단백질인 베타 아밀로이드의 응집체를 제거하고 뇌 내 축적을 억제한다.
FDA 산하 말초·중추신경계의약품자문위원회(PCNSDAC)는 6월 9일 자문회의에서 만장일치로 레켐비의 승인을 이례적으로 권고한 바 있다.
FDA는 임상3상인 CLARITY AD에서 도출된 데이터를 근거로 레켐비를 정식 허가했다. 임상은 아밀로이드 병변이 확인(양전자방출단층촬영·뇌척수액검사)된 경증에서 중등도의 알츠하이머환자 1795명을 대상으로 레켐비와 위약을 대조 평가했다. 환자들은 2주에 한 번씩 10mg/kg 용량으로 레켐비나 위약을 투약했다. 임상결과 레켐비는 위약군 대비 통계적으로 유의하게 인지저하를 27% 지연시켰다.
다만 부작용에 관한 우려는 여전하다. 레켐비의 가장 일반적인 부작용은 두통, 주입 관련 반응과 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA) 등이다. 이 중 임상시험에 참가한 환자 21%가 뇌부종, 뇌출혈 등 아밀로이드 이상반응이 관찰됐다. 특히 알츠하이머를 유발하는 아포지질단백E4(APOE4) 유전자를 보유한 경우에는 부작용 발생률이 더 높은 것으로 드러났다.
또 올해 4월 레켐비가 뇌를 수축시킬 수 있다는 연구결과가 발표되기도 했다. 호주 멜버른 대학 플로레이 신경과학 및 정신건강 연구소(The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health) 연구팀이 베타 아밀로이드 항체 약물이 뇌 용적을 수축시킨다는 연구결과를 발표한 것.
연구팀은 베타 아밀로이드 응집체를 제거하는 약물에 대한 임상연구 31건을 분석했으며 베타 아밀로이드 항체 복용군 환자에서 치료 18개월 차에 위약군 대비 뇌 용적이 28% 감소한 것을 발견했다.
미국 FDA도 이 사실을 이미 감지한 상태다. 승인 심사 자료에 따르면 FDA는 레켐비 투여군에게서 나타난 뇌 용적 축소 현상을 발견했지만 인지저하 속도를 감소시켰기 때문에 전체 뇌 용적 변화와 인지기능은 관련이 없을 것으로 판단했다고 돼있다.
FDA 테레사 부라키오(Teresa Buracchio) 약물평가연구센터장 대행은 “레켐비는 알츠하이머의 원인을 근본적으로 표적하는 약물 중 치매에 효과적이라는 것을 최초로 입증한 사례”라고 약물 승인에 대한 의의를 설명했다.
한편 이번 승인으로 식품의약품안전처(이하 식약처) 역시 허가 작업을 서두를 것으로 전망된다. 에자이는 6월 식약처에 레켐비의 품목허가 신청서를 제출한 바 있다. 신청된 적응증은 뇌에서 베타 아밀로이드 병리가 확인된 초기 알츠하이머 환자에 대한 치료다.
