CAR-T치료제 전문기업 큐로셀이 ‘재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL)’ 대상 차세대 CD19 CAR-T치료제 ‘안발셀(Anbal-cel)’의 임상2상을 완료했다.
CAR-T치료제는 환자의 면역능력을 증강시키는 면역치료제다. 환자의 면역T세포를 유전자조작해 암세포에 대한 반응성을 강화한다. 무엇보다 환자 맞춤형 치료제란 점이 강점이다.
CAR-T치료제는 환자 본인의 림프구세포가 치료제의 재료로 사용된다. 치료원리는 간단하다. 우리 몸에는 수많은 면역세포가 존재하는데 그중 ‘T림프구세포’가 대표적이다. 하지만 암세포의 경우 T림프구세포가 암세포를 정상세포로 착각해 공격하지 못한다. 이에 CAR-T치료제는 환자의 체내에서 T림프구세포를 추출, 암세포를 인지해 공격할 수 있는 강력한 힘을 가진 세포로 만들어 환자 몸에 다시 주입한다.
현재 전 세계에서는 6종의 CAR-T치료제가 존재한다. ▲노바티스의 ‘킴리아(급성 림프구성 백혈병, 2017년)’ ▲길리어드의 ‘예스카타(미만성거대B세포림프종, 2017년)’ ▲길리어드 ‘테카투스(멘틀세포림프종 및 급성림프구성백혈병, 2020년)’ ▲BMS의 ‘브레얀지(미만성거대B세포림프종, 2021년)’ ▲BMS의 ‘아벡마(다발성골수종, 2021년)’ ▲얀센과 레전드바이오텍이 공동개발한 ‘카빅티(다발성골수종, 2022년)’ 등이다.
따라서 국내 최초의 CAR-T치료제 임상시험 완료 발표는 국내 첫 CAR-T치료제의 신약허가 및 제품 출시가 기대된다는 데 큰 의미가 있다.
완료된 임상2상은 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종환자를 대상으로 내약성과 안전성 및 유효성을 평가했다. ▲삼성서울병원 ▲서울아산병원 ▲서울대병원 ▲국립암센터 ▲전남대병원 ▲부산대병원 등 총 6개 병원에서 2022년 2월부터 시작해 1년 8개월간 80명의 환자를 대상으로 진행됐다.
안발셀은 큐로셀의 OVIS™ 기술이 적용돼 두 종류의 면역관문수용체인 PD-1과 TIGIT의 발현이 현저하게 낮아진 차세대 CAR-T치료제이다. 큐로셀의 차세대 기술은 CAR-T세포의 기능을 저해하는 것으로 잘 알려진 면역관문수용체의 발현을 억제한다. 해당 기술로 예후가 좋지 않은 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종환자에서 CAR-T치료제의 치료성적을 크게 향상시켰다.
특히 큐로셀은 임상2상 중간결과를 6월 스위스 루가노에서 열린 국제림프종학회(ICML)에서 구두발표, 전 세계 의학계의 주목을 받았다. 중간결과는 임상2상에 참여한 41명의 환자들에 대한 유효성과 안전성을 분석한 내용이다.
중간결과에서 확인된 완전관해율(CRR, 암이 완전히 사라진 비율)은 71%로 기존 FDA 승인을 받은 3종의 CAR-T치료제의 40~50%대의 완전관해율에 비해 향상된 치료효과를 보였다.
큐로셀은 이번에 완료한 안발셀의 임상2상 최종결과를 내년 상반기에 공식 발표할 예정이며 내년 9월 식약처에 신약허가를 신청할 계획이다. 이후 허가 예정인 2025년부터 국내 유일의 최대 규모이자 최첨단시설을 갖춘 CAR-T 전용 GMP 공장에서 상업용 제품 공급에 나선다.
큐로셀의 김건수 대표는 “국내 최초로 시작한 CAR-T치료제 임상을 단기간에 모두 마무리하게 돼 매우 감격스럽고 대한민국 신약개발 역사에 남을 만한 훌륭한 성과라고 생각한다”라며 “2025년 안발셀의 허가획득을 위해 최선의 노력을 다해 향후 적극적인 해외사업 진출을 꾀하겠다”고 말했다.
