복지부, 10월 2일 척수성근위축증 치료제 스핀라자 급여기준 확대
바이오젠코리아는 오늘(2일) 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA) 치료제 스핀라자(성분명 : 뉴시너센나트륨)의 급여기준 확대 기념 기자간담회를 개최했다.
지금까지 국내에서 스핀라자 급여적용을 위해서는 5q SMA환자 중 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 등을 모두 조건을 충족해야 했다. 하지만 이번 급여확대로 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제됐다. 즉 이제 만 3세 이후에 증상이 발현된 SMA 3형 환자*도 스핀라자 치료를 받을 수 있다.
*SMA는 증상 발현 시기에 따라 1~4형 4가지로 유형을 구분하며 생후 18개월 이후 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전에 발병하면 3a형, 만 3세 이후에 발병하면 3b형으로 구분한다.
3b형환자도 3a형과 마찬가지로 시간이 지날수록 운동기능이 소실되며 보행장애나 근육 약화 등을 겪을 수 있다. 하지만 상대적으로 발병시기가 늦고 약물치료의 임상적 유용성이 불확실하다는 이유로 급여권에서 제외돼 왔다.
이번 간담회에서는 ‘SMA 치료환경의 변화와 스핀라자의 임상적 효과’를 주제로 강남세브란스병원 신경과 박형준 교수가 발표를 진행했다.
박형준 교수는 강남세브란스병원에서 치료를 받고 있는 환자사례를 들며 스핀라자의 효과를 강조했다. 그는 “만 2세에 SMA 진단을 받은 환자가 만 16세부터 스핀라자 치료를 시작했고 현재 16차까지 투여를 받았다”며 “스스로 앉기, 구르기, 기어다니기, 무릎 꿇고 기어다니기 등은 개선됐지만 서거나 뛰기, 계단 오르기에 등 운동수행능력 개선은 부족했다”고 설명했다.
또 박형준 교수는 SMA 3b형환자를 대상으로 한 연구결과 스핀라자 치료가 모든 연령에 걸쳐 운동수행능력 개선효과를 보였고 특히 장기간 사용했을 시 효과가 더 좋았다고 밝혔다. 그는 “SMA 3b형환자들도 점진적인 근육약화로 일상생활에 큰 지장을 겪지만 스핀라자 급여적용을 받지 못해 물리·재활치료와 같이 보조적 치료에만 의존하고 있었다”며 “이번 급여기준 확대로 3b형환자들 역시 약물치료로 운동기능과 삶의 질을 개선할 수 있을 것”이라고 말했다.
이어 바이오젠코리아 의학부 최정남 상무가 ‘스핀라자 신규 급여기준 및 주요 임상데이터’에 대해 발표했다. 최정남 상무는 “스핀라자는 척수강 내 주사요법으로 질환의 근본원인인 중추신경계에 직접 투여해 작용하는 SMA치료제”라며 “희귀질환분야에서는 드물게 8년 이상 축적된 최장기 임상연구 데이터와 RWE를 보유한 스핀라자가 이번 급여기준 확대로 새로운 지평을 열기를 기대한다”고 강조했다.
한편 스핀라자는 사전심사를 통해 급여투여 유지 여부를 결정한다. 이번 급여기준 확대를 통해 SMA환자의 운동기능 개선여부를 확인하기 위한 평가도구에 기존 해머스미스 영유아 신경 검진(HINE-2), 해머스미스 운동기능 척도 확장판(HFMSE)에 더해 신경근육질환검사(CHOP-INTEND, CHOP-ATEND), 상지기능검사(RULM) 등이 추가됐다. 이에 따라 환자연령과 상태 등을 고려해 적절한 운동기능 평가도구를 사용하게 된다.
