압타바이오는 7일 파킨슨병 동물모델에서의 뇌질환치료제 ‘APX-NEW’의 치료효과에 대한 연구내용이 국제학술지에 게재됐다고 밝혔다.
연구결과는 국제학술지인 ‘International Journal of Molecular Sciences’에 게재됐다(논문명 : A novel NOX inhibitor Alleviates Parkinson’s Disease Pathology in PFF-Injected Mice). 해당 연구는 파킨슨병치료제 분야 전문가인 미국 델라웨어 대학 연구팀과 공동연구한 결과이다.
파킨슨병은 중뇌의 흑질(SN)의 도파민 신경세포가 점차 사멸되면서 도파민의 농도가 낮아져 손 떨림, 보행장애 등의 운동장애와 함께 인지기능까지 영향을 주는 퇴행성뇌질환이다. 이 질환의 원인은 알파시누클레인이 신경계에 비정상적으로 축적돼 루이소체(Lewy body)라는 단백질 집합체가 지나치게 쌓이는 것이다.
2022년 게재 논문에서 NOX에 의한 산화스트레스가 파킨슨 발병 및 진행에 중요한 역할을 하며 NOX를 조절하면 파킨슨병 발병원인인 알파시누클레인을 억제함으로써 파킨슨병을 치료할 수 있다는 가능성이 제시됐던 바 있다.
논문은 화합물 최적화 연구를 통해 뇌전달 효율 및 치료효과를 높인 APX-NEW(Compound-11) 연구결과다. 압타바이오에 따르면 도파민성 세포(N27)와 노령의 알파시누클레인-preformed fibrils (PFF) 유도 파킨슨병 모델에서 파키슨병 치료 효과가 우수함을 확인했다.
APX-NEW(Compound-11)은 매우 낮은 약물 농도(10 nM)에서 도파민성 세포 생존력을 증가시키고 세포독성을 감소시켰다. 세포에서의 활성산소(ROS) 및 단백질 응집(Thyflavine-T staining)을 감소시켰다. 또 노령의 알파시누클레인-preformed fibrils (PFF) 유도 파킨슨병 모델에서의 경구투여치료는 뇌의 도파민 신경세포를 보호하고 알파시누클레인 감소 및 단백질 응집을 감소시키며 운동기능장애 개선효과가 우수한 것으로 확인됐다. 이밖에도 뇌의 흑질(Substantia nigra)을 포함한 선조체(striatum) 및 복부 중뇌(ventral midbrain)에서 NOX1,2,4 억제 효과가 확인됐다.
압타바이오 관계자는 “이번 연구를 바탕으로 APX-NEW가 알파시누클레인을 저해하는 경구용 첫 저분자 화합물이 될 수 있도록 더욱 개발속도에 박차를 가할 예정”이라고 밝혔다.
